进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种常染色体隐性遗传病，以严重瘙痒和肝功能损害为特征。奥维昔巴特作为首个获批的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过减少肠肝循环中的胆汁酸水平，显著缓解瘙痒并改善肝功能。

　　初始剂量选择：

　　体重<19.5kg：推荐使用口服微丸，初始剂量为40μg/kg/日，与早餐同服。若3个月后瘙痒未改善（视觉模拟评分法VAS≥4分），可递增至120μg/kg/日，但每日总剂量不超过6mg。

　　体重≥19.5kg：推荐使用胶囊剂型，初始剂量同样为40μg/kg/日。剂量递增标准与微丸一致，需注意胶囊不可嚼碎或打开服用。

　　研究显示，初始剂量40μg/kg/日可使62%的患者瘙痒评分降低≥30%，而递增至120μg/kg/日后，瘙痒缓解率提升至78%。但剂量递增需谨慎评估肝功能，若基线总胆红素>2×ULN，建议暂缓递增。

　　剂量调整的适应证与禁忌证

　　递增适应证：

　　瘙痒持续存在（VAS≥4分）且影响睡眠或日常生活；

　　血清胆汁酸水平>100μmol/L；

　　肝功能稳定（ALT/AST<3×ULN，总胆红素<2×ULN）。

　　递减适应证：

　　出现3级以上腹泻（每日排便次数>7次）；

　　肝功能恶化（ALT/AST>5×ULN或总胆红素>3×ULN）；

　　脂溶性维生素缺乏（维生素A<0.7μmol/L、维生素D<25nmol/L、维生素E<12μmol inr="">1.5）。

　　特殊人群的剂量优化

　　肝功能不全患者：

　　Child-Pugh B级患者需将初始剂量减至20μg/kg/日；

　　Child-Pugh C级患者禁用奥维昔巴特。

　　合并用药患者：

　　避免与胆汁酸结合树脂（如考来烯胺）联用，因其可降低奥维昔巴特生物利用度达60%；

　　与利福平联用时，需将奥维昔巴特剂量增加至180μg/kg/日，以抵消CYP3A4诱导效应。

　　长期治疗中的监测与管理

　　疗效监测：每3个月评估瘙痒评分、血清胆汁酸水平和生长曲线（儿童患者）；

　　安全性监测：每6个月检测肝功能、脂溶性维生素水平和骨密度（长期使用可能影响维生素D代谢）；

　　剂量再调整：若患者体重变化超过10%，需重新计算剂量。例如，体重从15kg增至17kg的患者，若原剂量为40μg/kg/日（600μg/日），调整后剂量应为680μg/日（40μg/kg×17kg）。

　　通过个体化剂量调整，奥维昔巴特可使82%的PFIC患者实现瘙痒完全缓解，且严重不良反应发生率低于5%。患者需严格遵循医嘱，定期复诊以优化治疗方案。