贝组替凡（Belzutifan）适应症详解：治疗哪些疾病？
贝组替凡（Belzutifan，商品名：Welireg）是一种新型HIF-2α抑制剂，由默沙东（Merck & Co.）研发，主要用于治疗与希佩尔-林道综合征（VHL综合征）相关的肿瘤。以下是其获批适应症、作用机制及适用人群的详细说明。
一、贝组替凡的核心适应症
1. VHL综合征相关肿瘤（FDA获批）
✅ 适用于成人及青少年（≥12岁）VHL综合征患者，需满足以下条件：
-
肾细胞癌（RCC）（无需立即手术的中低危患者）。
-
中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤。
-
胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
注：贝组替凡不适用于非VHL综合征相关的散发性肿瘤。
2. 其他潜在适应症（临床试验中）
-
晚期肾透明细胞癌（ccRCC）（联合PD-1抑制剂Keytruda的III期试验进行中）。
-
其他HIF-2α依赖型肿瘤（如副神经节瘤、嗜铬细胞瘤）。
二、VHL综合征简介
VHL综合征是一种常染色体显性遗传病，由VHL基因突变导致，患者易发生多器官肿瘤，包括：
-
肾细胞癌（占VHL患者70%）
-
小脑/脊髓血管母细胞瘤
-
胰腺囊肿或神经内分泌瘤
-
肾上腺嗜铬细胞瘤
贝组替凡通过抑制HIF-2α（缺氧诱导因子）阻断肿瘤生长，是首个针对VHL综合征的靶向药物。
三、贝组替凡的用法用量
| 项目 | 说明 |
|---|---|
| 推荐剂量 | 120mg，每日1次，空腹或随餐服用（整片吞服）。 |
| 剂量调整 | 出现≥3级不良反应时需减量（如80mg/日）或暂停用药。 |
| 禁忌症 | 妊娠（可能导致胎儿畸形，用药期间需避孕）。 |
| 监测要求 | 定期检查血常规、血氧饱和度（可能引起贫血）、影像学评估肿瘤应答情况。 |
四、常见副作用（基于临床试验）
-
贫血（70%患者）：多为轻度，严重时需输血或调整剂量。
-
疲劳（50%）
-
头痛、头晕
-
恶心、便秘
-
血氧饱和度降低（需警惕呼吸困难）。
注：若出现严重缺氧（如静息血氧<88%），需立即就医。
五、临床疗效数据（关键研究MK-6482-001）
-
客观缓解率（ORR）：
-
肾细胞癌：49%的患者肿瘤缩小≥30%。
-
CNS血管母细胞瘤：63%的患者肿瘤缩小。
-
胰腺神经内分泌瘤：77%的患者肿瘤控制（缩小或稳定）。
-
-
无进展生存期（PFS）：中位PFS未达到（多数患者持续应答超2年）。
六、贝组替凡 vs. 其他VHL治疗选择
| 治疗方式 | 优势 | 局限性 |
|---|---|---|
| 贝组替凡（靶向） | 口服方便，全身性控制多发性肿瘤 | 需长期用药，可能耐药 |
| 手术切除 | 根治性（适合局部肿瘤） | 无法预防新发肿瘤，多次手术风险 |
| 观察等待 | 避免过度治疗 | 肿瘤进展风险高 |
七、总结
贝组替凡是VHL综合征相关肿瘤的首个靶向药物，可显著缩小肾癌、脑血管母细胞瘤和胰腺肿瘤，改善患者生活质量。其口服给药方式为多发性肿瘤管理提供了新选择，但需密切监测贫血和缺氧等副作用。
印度肿瘤药房(India Pharmacy)是印度新德里肿瘤药房信息咨询服务平台，旨在为患者提供各类进口原研 进口仿制 最新研制等医药信息咨询 跨境医药电商直邮服务，让患者轻松获取全球最佳药品有更多选择，基本涵盖新特药 抗癌药 靶向药 丙肝 乙肝 高血压 糖尿病 痛风 等药品，欢迎咨询！官方微信 Yindu7689
