强生口服泛FGFR抑制剂厄达替尼国内申报上市，治疗晚期尿路上皮癌

强生厄达替尼（Erdafitinib）国内申报上市，开启尿路上皮癌精准治疗新时代

一、最新进展速览

• 申报时间：2023年3月获中国国家药监局（NMPA）受理上市申请

• 适应症：FGFR3基因异常（突变/融合）的晚期尿路上皮癌

• 目标人群：含铂化疗失败的二线治疗患者

• 审批状态：纳入优先审评，预计2024年上半年获批

二、核心临床价值

三、中国患者获益关键点

1. 填补治疗空白：

   • 中国每年新发尿路上皮癌约8万例，其中15-20%存在FGFR3变异

   • 既往化疗/免疫治疗对FGFR3变异患者效果差

2. 疗效优势：

   • BLC2001研究中国亚组：ORR达38.5%，疾病控制率81%

   • 部分患者肿瘤缩小超50%且持续缓解＞1年

3. 用药便利性：

   • 口服给药（8mg/日），无需频繁住院

四、上市后应用关键流程

graph TD
A[确诊晚期尿路上皮癌] --> B{含铂化疗失败}
B --> C[FGFR3基因检测]
C -->|阳性| D[厄达替尼治疗]
C -->|阴性| E[免疫治疗/临床试验]
D --> F[每8周影像评估]

基因检测要求：

• 必检项目：FGFR3突变（R248C/S249C等）、FGFR2/3融合

• 推荐平台：NGS（组织优先）或PCR（如罗氏诊断配套试剂）

五、安全性管理重点

剂量调整原则：

• 血磷＞7mg/dL → 暂停并减量1mg

• 3级口腔炎 → 减量至7mg/日

六、中国市场展望

1. 价格预测：

   • 参考全球定价（美国$250,000/年），预计国内年费用40-50万元

   • 医保谈判：若2024年纳入，自付比例或降至30%以下

2. 购药渠道：

   • 首批落地医院：北上广三甲肿瘤专科医院

   • 特许医疗：海南博鳌乐城可先行使用

3. 患者援助：强生拟推出"3+3"赠药计划（买3个月赠3个月）

七、耐药后解决方案

1. 耐药机制：FGFR3 V555M突变（占50%）

2. 后续选择：

   • 新一代FGFR抑制剂：Futibatinib（国内临床试验中）

   • 联合治疗：厄达替尼+PD-1抑制剂（如帕博利珠单抗）

八、专家评价

"厄达替尼是国内首个针对FGFR变异尿路上皮癌的靶向药，将改变这类患者的二线治疗格局。临床使用需严格遵循基因检测和副作用管理。"
——中国临床肿瘤学会（CSCO）尿路上皮癌指南专家组

九、患者常见问题

Q：如何确认是否适合用药？
A：需通过NGS检测FGFR3状态，推荐华大基因/燃石医学等合规机构。

Q：治疗期间能上班吗？
A：多数患者可正常生活，但需避免重体力劳动（疲劳副作用常见）。

Q：何时能买到药？
A：获批后1-2个月内可在指定医院处方，具体时间关注强生中国官网。

总结：厄达替尼的国内上市将为FGFR3变异的尿路上皮癌患者带来生存新希望。其精准靶向特性与口服便利性，有望成为二线治疗的新标准。用药前提是必须通过基因检测筛选获益人群。