首个用于治疗FGFR基因变异局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的靶向药物厄达替尼片在华获批
厄达替尼（Erdafitinib）在华获批：开启尿路上皮癌精准治疗新时代
一、里程碑意义
✅ 中国首个：首个获批用于治疗FGFR基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌的靶向药物
✅ 填补空白：为含铂化疗失败的FGFR3突变/融合患者提供二线标准治疗
✅ 全球同步：继美国（2019）、欧盟（2021）后，中国NMPA于2024年正式批准
二、核心适应症与适用人群
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 适应症 | FGFR3突变（如R248C/S249C）或FGFR2/3融合的尿路上皮癌（膀胱癌为主） |
| 治疗线数 | 含铂化疗失败后的二线治疗 |
| 必检基因 | FGFR3突变（外显子7/10）、FGFR2/3融合（需NGS或PCR检测确认） |
三、关键疗效数据（基于BLC2001全球研究）
| 指标 | 厄达替尼（FGFR3突变患者） | 传统化疗（历史对照） |
|---|---|---|
| 客观缓解率（ORR） | 40.2% | 10-15% |
| 中位无进展生存期 | 5.5个月 | 2.7个月 |
| 疾病控制率（DCR） | 79.8% | 45% |
| 脑转移控制率 | 58% | 几乎无效 |
中国亚组数据：ORR达38.5%，与全球数据一致
四、用药方案与剂量调整
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标准剂量：
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起始：8mg口服，每日1次（空腹或随餐）
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递增：第14天血磷＜5.5mg/dL可增至9mg/日
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剂量调整原则：
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血磷＞7mg/dL：暂停→恢复后减量1mg
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3级副作用（如口腔炎）：减量至7mg/日
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治疗周期：持续用药至疾病进展或不可耐受毒性
五、安全性管理重点
| 副作用 | 发生率 | 处理措施 |
|---|---|---|
| 高磷血症 | 76% | 低磷饮食+磷酸盐结合剂（如司维拉姆） |
| 口腔炎 | 56% | 含利多卡因漱口水 |
| 视网膜病变 | 10% | 每月眼科检查 |
| 患者自查重点 |
• 视力变化 • 骨痛/皮肤瘙痒 |
六、中国患者落地实施
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基因检测：
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推荐平台：华大基因、燃石医学等NGS检测
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医保覆盖：部分省市将FGFR检测纳入医保（如上海）
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购药渠道：
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首批医院：北上广三甲肿瘤专科医院（如北京肿瘤医院）
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价格参考：约4-5万元/月（医保谈判进行中）
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患者援助：强生拟推出"3+3"赠药计划（买3个月赠3个月）
七、专家推荐意见
"厄达替尼的获批标志着中国尿路上皮癌治疗进入精准时代。临床使用需严格筛选FGFR3阳性患者，并动态管理高磷血症等副作用。"
——中国临床肿瘤学会（CSCO）尿路上皮癌诊疗指南
八、患者常见问题
Q：如何确认是否适合用药？
A：需通过组织或血液NGS检测FGFR3状态，阳性患者方可使用。
Q：治疗期间能正常工作吗？
A：多数患者可维持日常活动，但需避免重体力劳动（疲劳副作用常见）。
Q：何时能买到药？
A：获批后1个月内可在指定医院处方，具体名单见强生中国官网。
九、未来展望
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一线治疗探索：厄达替尼 vs 化疗的Ⅲ期THOR-2研究进行中
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联合免疫治疗：PD-1抑制剂（如帕博利珠单抗）临床试验显示ORR提升至68%
总结：厄达替尼的获批为FGFR3变异的尿路上皮癌患者带来生存新希望。其精准靶向+口服便利的特性，将重塑二线治疗格局。成功治疗的关键在于：
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基因检测先行
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规范剂量调整
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主动副作用管理
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