临床试验显示，艾伏尼布（Ivosidenib）500 mg/日对IDH1突变急性髓系白血病（AML）及胆管癌疗效最确切，完全缓解率与持续缓解时间最高。然而，“最有效”剂量仍须看患者耐受性：标准方案从500 mg口服每日一次起步，若出现QT延长、胆红素升高等毒性，可减至250 mg维持疗效与安全性平衡。

艾伏尼布剂量的工作原理

艾伏尼布只有一档规格：250 mg片剂。治疗从“满剂量”500 mg（2片）口服每日一次开始，无需递增；4–6周后根据血象、QTc、胆红素等毒性及分子缓解情况评估，若出现≥G3毒性可阶梯式减至250 mg（1片）每日一次，毒性恢复后可再调回500 mg。医生在“持续IDH1抑制”与“可耐受副作用”之间个体化微调，最终锁定患者能长期依从的每日总剂量。

哪种剂量在临床试验中显示出最好的结果？

值得注意的是，更高剂量（500 mg）与 QT 延长、胆红素升高等不良反应增加相关，约 8% 患者因此减量至 250 mg。医生通常以 500 mg 为起始目标，在“最大分子缓解”与“可耐受毒性”之间个体化调整，确保疗效与安全性平衡。

为什么“最佳剂量”取决于患者

尽管 500 mg/日剂量在 IDH1 突变患者里显示出最高缓解率和最长生存获益，但由于 QT 间期延长、胆红素升高等副作用发生率更高，并不适合所有人。许多老年、低体重或肝肾功能减退的患者在 250 mg/日仍能获得持续分子缓解且耐受更好。

最终，艾伏尼布的“最佳剂量”必须在疗效与毒性之间取得平衡，由医生根据个体耐受性、合并用药及监测结果指导调整，以实现最长疾病控制与最佳生活质量的统一。