甲状腺癌作为头颈部最常见的恶性肿瘤，其分子分型复杂，其中RET基因融合或突变是重要驱动因素。中国人群中甲状腺癌RET融合阳性发生率约为6%，散发性甲状腺髓样癌中RET突变发生率达50%。传统治疗手段对RET变异患者的疗效有限，而赛普替尼作为全球首个高选择性RET抑制剂，为这类患者带来了突破性进展。

　　LIBRETTO-001研究是全球首个验证塞普替尼疗效的I/II期临床试验，其中纳入27例RET融合阳性甲状腺癌患者。结果显示，经治患者客观缓解率（ORR）达77.3%，中位无进展生存期（PFS）20.1个月，1年无进展生存率64%；初治患者ORR更高达92%，中位PFS未达到。2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布的LIBRETTO-321研究进一步验证了中国患者的疗效：77例中国晚期RET变异实体瘤患者中，甲状腺癌亚组ORR达83.3%，中位PFS 18.4个月，且安全性与全球数据一致。

　　对于晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，塞普替尼展现出显著优势。LIBRETTO-531研究对比塞普替尼与卡博替尼/凡德他尼一线治疗RET突变MTC，结果显示塞普替尼组中位PFS未达到（对照组16.8个月），12个月PFS率86.8% vs 65.7%，总缓解率69.4% vs 38.8%。更关键的是，塞普替尼组因不良反应减量率（38.9% vs 77.3%）和停药率（4.7% vs 26.8%）显著更低，体现了更好的耐受性。

　　塞普替尼的获批适应症覆盖非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌及放射性碘难治性甲状腺癌。其常见不良反应包括高血压（21%）、肝酶升高（11%-21%）和腹泻（6%），但多为1-2级且可逆。2023年3月塞普替尼在中国正式供药，并纳入多地惠民保目录，显著降低了患者经济负担。