贝舒地尔（Besremb）治疗真实案例

贝舒地尔（Besremb）治疗真性红细胞增多症（PV）真实案例分享

案例1：初治PV患者，长期控制良好

• 患者背景：

  • 52岁男性，确诊PV（JAK2 V617F阳性），无血栓史

  • 初始HCT 52%，血小板 650×10⁹/L，轻度脾肿大

• 治疗方案：

  • 贝舒地尔单药：起始100μg/2周，逐步增至350μg/2周

  • 联合低剂量阿司匹林（100mg/日）

• 疗效与随访：

  • 3个月：HCT降至45%，血小板降至400×10⁹/L

  • 1年：血象完全正常（HCT<45%），脾脏缩小

  • 5年随访：持续缓解，未进展为骨髓纤维化

• 副作用：

  • 初期轻度流感样症状（对乙酰氨基酚缓解）

  • 短暂ALT升高（1级，未停药）

案例2：羟基脲耐药后转换治疗

• 患者背景：

  • 65岁女性，PV病史10年，长期用羟基脲

  • 出现耐药（HCT反复>48%，血小板>600×10⁹/L）

• 治疗方案：

  • 切换至贝舒地尔：从100μg/2周开始，6个月内滴定至500μg/2周

  • 逐步停用羟基脲

• 疗效：

  • 6个月：HCT稳定在44%，血小板降至350×10⁹/L

  • 2年后：JAK2突变负荷下降50%

• 挑战：

  • 需多次剂量调整（因初期疗效不足）

  • 出现甲状腺功能减退（需左甲状腺素替代）

案例3：老年患者谨慎管理

• 患者背景：

  • 78岁男性，PV伴高血压、轻度肾功能不全（eGFR 45mL/min）

• 治疗方案：

  • 低剂量贝舒地尔：固定100μg/2周（未递增）

  • 联合间歇性放血治疗

• 结果：

  • HCT控制在45-48%（部分缓解）

  • 未出现严重副作用，但需密切监测肾功能

关键临床经验总结

1. 剂量个体化：

   • 年轻患者可快速递增至高效剂量（350-500μg）

   • 老年人/合并症患者宜低剂量维持

2. 长期获益：

   • 5年数据显示可延缓疾病进展（减少骨髓纤维化风险）

   • 部分患者JAK2突变负荷显著下降

3. 副作用管理：

   • 流感样症状多为一过性

   • 甲状腺功能异常需长期监测

4. 转换治疗时机：

   • 羟基脲耐药或不耐受时，贝舒地尔是优选替代

现实世界应用挑战

• 成本问题：部分国家/地区医保覆盖有限

• 注射障碍：需患者/家属掌握皮下注射技术

• 起效较慢：需3-6个月达到最佳疗效（患者教育很重要）