系统性硬化症相关间质性肺病新希望：尼达尼布获批适应症与长期疗效

系统性硬化症（SSc）是一种以皮肤和内脏器官纤维化为特征的罕见自身免疫病，约75%患者合并间质性肺病（ILD），后者是导致死亡的首要原因。尼达尼布作为全球首个获批用于SSc-ILD的靶向药物，通过多靶点抗纤维化机制填补了该领域治疗空白。

　　获批依据：SENSCIS研究奠定基石

　　研究设计：覆盖32个国家576例患者的III期双盲试验显示，尼达尼布组52周FVC年下降率较安慰剂组减少44%（p=0.035），且疗效不受患者年龄、病程、基线FVC水平或合并用药影响。

　　长期疗效验证：100周随访数据显示，尼达尼布组FVC年下降率差异仍达34mL（p=0.013），相当于每年减少约1/3的肺功能损失。

　　临床价值：多维度改善疾病预后

　　降低急性加重风险：尼达尼布使SSc-ILD患者急性加重风险降低43%，减少因呼吸衰竭导致的住院需求。

　　延缓皮肤纤维化进展：尽管主要终点为肺功能，但亚组分析显示，尼达尼布组改良版Rodnan皮肤评分（mRSS）恶化≥5分的患者比例低于安慰剂组（13.9% vs 16.7%）。

　　免疫治疗协同增效：与麦考酚酯联用时，尼达尼布组FVC稳定/改善率达66%（安慰剂组56%），且未增加感染等严重不良事件风险。

　　安全性管理：需关注长期耐受性

　　剂量优化策略：亚洲患者因体重较低（平均58kg vs 全球68kg），推荐起始剂量为100mg每日两次，耐受后可逐步增至150mg每日两次。

　　心血管风险监测：虽未显著增加心肌梗死或中风风险，但建议合并心血管疾病患者每3个月检测血压、血脂及心电图。

　　药物相互作用：与CYP3A4强抑制剂（如酮康唑）联用时需减量50%，避免血药浓度过高导致肝毒性。