厄达替尼获批：尿路上皮癌患者迎来精准治疗新曙光

在医学不断进步的今天，尿路上皮癌治疗领域迎来了重大突破。2025年1月13日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准厄达替尼片在国内上市，这一消息如同一束强光，为众多尿路上皮癌患者照亮了前行的道路。

尿路上皮癌作为泌尿系统常见的恶性肿瘤，在膀胱癌中占据着主导地位，肾盂、输尿管、尿道等部位也常受其侵扰。转移性尿路上皮癌患者的预后情况令人担忧，晚期转移患者的五年生存率极低，仅为5%。传统治疗手段如手术、化疗和放疗等，在病情进展后往往难以取得理想效果，患者急需新的治疗药物来改善生存状况。

厄达替尼（Erdafitinib，Balversa）的出现，为尿路上皮癌患者带来了新的希望。它是一种全成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，FGFR在细胞的生长、存活、迁移和分化等过程中起着关键作用。在尿路上皮癌中，FGFR3基因突变较为常见，这种突变会导致FGFR信号通路异常激活，促使肿瘤细胞不断增殖、存活并侵袭周围组织。厄达替尼能够精准地与FGFR2和FGFR3受体结合，阻断FGF（成纤维细胞生长因子）与受体的相互作用，抑制下游信号传导，切断肿瘤细胞的生长信号传导路径，诱导肿瘤细胞凋亡，从而实现对恶性肿瘤的有效治疗。

厄达替尼的获批并非一蹴而就。早在2019年4月，它就获得了美国食品与药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗成人在接受铂基化疗后病情仍持续进展的局部晚期或转移性膀胱癌，成为FDA批准的首款专门针对转移性膀胱癌的靶向治疗药物。2024年1月，美国FDA再次批准厄达替尼，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者存在易感的FGFR3/2变异，且在含铂化疗后病情出现进展。此次在中国获批，是基于其在特定患者群体中展现出的显著疗效和安全性。

一项全球3期临床试验（THOR）的数据为厄达替尼的疗效提供了有力支撑。该研究共纳入266例存在特定FGFR3/2变异（突变或融合）的转移性或手术无法切除的尿路上皮癌患者，这些患者在接受过一至两次包括抗PD-1或抗PD-L1在内的治疗后病情出现进展。结果显示，厄达替尼组的客观缓解率（ORR）明显高于化疗组，分别为45.6%和11.5%。

厄达替尼的上市，为携带易感型FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了一种新的、有效的治疗选择。它改变了传统治疗手段有限的局面，为患者带来了更长的生存期和更高的生活质量希望。随着对FGFR通路研究的不断深入，未来可能会有更多基于此靶点的治疗药物和联合治疗方案出现，进一步推动尿路上皮癌治疗领域的发展。