厄达替尼（Erdafitinib，商品名：Balversa）适应症详解

一、全球获批适应症（FDA/EMA/NMPA）

1. 核心适应症
   ✅ FGFR2/3基因变异的晚期尿路上皮癌（膀胱癌）

   • 适用人群：

     • 局部晚期或转移性尿路上皮癌患者

     • 经含铂化疗进展（二线治疗）

     • 必须检测到：
       • FGFR3突变（如R248C/S249C/G370C/Y373C）
       • FGFR2/3融合（如FGFR3-TACC3）

2. 其他探索性适应症（临床试验中）

   • 胆管癌（FGFR2融合/重排）

   • 胃癌（FGFR2扩增/过表达）

   • 多发性骨髓瘤（FGFR3易位）

二、中国获批情况（NMPA）

• 2023年5月：附条件批准用于FGFR3突变/融合的晚期膀胱癌二线治疗

• 医保状态：暂未纳入，年治疗费用约40-50万元

三、关键临床数据（基于BLC2001研究）

四、适用患者筛选流程

graph TD
A[晚期尿路上皮癌] --> B{FGFR检测}
B -->|阳性| C[厄达替尼治疗]
B -->|阴性| D[免疫治疗/化疗]
C --> E[每2月影像评估]

检测要求：

• 推荐方法：NGS（组织优先，液体活检补充）

• 必检基因：FGFR3突变（外显子7/10）、FGFR2/3融合

五、特殊人群用药

1. 肝损伤患者

   • Child-Pugh A/B：剂量减至6mg/天

   • Child-Pugh C：禁用

2. 肾损伤患者

   • eGFR≥30mL/min：无需调整

   • eGFR＜30mL/min：数据不足，慎用

3. 老年人（≥65岁）：无需调整剂量

六、与其他靶向药的差异

七、未来拓展方向

• 一线治疗：联合PD-1抑制剂（如帕博利珠单抗）试验中（ORR达68%）

• 新适应症：FGFR变异的前列腺癌、肺癌（Ⅱ期研究进行中）

注：用药前必须通过NMPA批准的FGFR检测（如燃石医学、华大基因等），具体方案需由泌尿外科或肿瘤科医生制定。