首个且唯一骨髓纤维化合并贫血新药：莫洛替尼（momelotinib，Ojjaara)常见问答

莫洛替尼（Momelotinib，商品名：Ojjaara） 是一种针对骨髓纤维化（MF）合并贫血的创新药物，于2023年获得美国FDA批准，成为首个且唯一专门针对这一患者群体的治疗药物。以下是关于莫洛替尼的常见问题解答（FAQ）：

1. 莫洛替尼是什么？

莫洛替尼是一种JAK1/JAK2抑制剂，同时具有ACVR1（激活素受体1）抑制活性。它不仅可以缓解骨髓纤维化的症状，还能改善贫血，这是其区别于其他JAK抑制剂（如鲁索替尼）的独特优势。

2. 莫洛替尼的适应症是什么？

莫洛替尼被批准用于治疗中危或高危骨髓纤维化合并贫血的成年患者，包括：

• 原发性骨髓纤维化（PMF）。

• 继发性骨髓纤维化（post-PV MF和post-ET MF）。

3. 莫洛替尼的作用机制是什么？

• JAK1/JAK2抑制：通过抑制JAK-STAT信号通路，减少炎症因子释放，缓解脾肿大和全身症状（如疲劳、盗汗、骨痛等）。

• ACVR1抑制：通过抑制ACVR1，降低铁调素（hepcidin）水平，改善铁代谢，从而缓解贫血。

4. 莫洛替尼的疗效如何？

临床试验表明，莫洛替尼在以下方面表现出显著疗效：

• 改善贫血：显著提高血红蛋白水平，减少输血需求。

• 缓解症状：减轻脾肿大和全身症状（如疲劳、骨痛、盗汗等）。

• 延长生存期：对合并贫血的患者具有潜在的生存获益。

5. 莫洛替尼的用法用量

• 剂量：推荐剂量为每日一次，每次200 mg。

• 服用方式：口服，空腹或随餐服用。

• 疗程：持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

6. 莫洛替尼的常见副作用

• 常见副作用：

  • 腹泻、恶心、呕吐。

  • 头晕、头痛。

  • 血小板减少、贫血（短暂性）。

• 严重副作用：

  • 感染风险增加（如细菌、病毒或真菌感染）。

  • 出血风险增加。

  • 肝功能异常。

7. 如何处理副作用？

• 常见副作用：

  • 腹泻、恶心等可通过调整饮食或对症治疗缓解。

  • 头晕或头痛需避免突然起身，必要时服用止痛药。

• 严重副作用：

  • 如果出现感染症状（如发热、咳嗽）、异常出血或黄疸，需立即停药并就医。

  • 医生可能会调整剂量或暂停用药。

8. 莫洛替尼的禁忌症

• 对莫洛替尼或药物成分过敏者禁用。

• 严重肝功能不全患者慎用。

• 孕妇和哺乳期妇女禁用，除非医生评估获益大于风险。

9. 莫洛替尼与其他JAK抑制剂（如鲁索替尼）的区别

• 改善贫血：莫洛替尼是唯一具有改善贫血作用的JAK抑制剂，而鲁索替尼可能加重贫血。

• ACVR1抑制：莫洛替尼通过抑制ACVR1降低铁调素水平，改善铁代谢，这是其独特机制。

• 适用人群：莫洛替尼特别适合合并贫血的骨髓纤维化患者，而鲁索替尼更适合无贫血或轻度贫血的患者。

10. 莫洛替尼的研究进展

莫洛替尼正在进一步研究中，探索其在其他血液系统疾病（如真性红细胞增多症、原发性血小板增多症）中的应用潜力。

11. 如何获取莫洛替尼？

• 莫洛替尼需凭医生处方购买。

• 患者应在专业血液科医生的指导下使用，并定期随访。

总结

莫洛替尼（Momelotinib，Ojjaara）是首个且唯一针对骨髓纤维化合并贫血的创新药物，具有改善贫血、缓解症状和延长生存期的多重疗效。其独特的作用机制使其成为这一患者群体的重要治疗选择。使用时应严格遵循医嘱，并密切监测副作用。