Inrebic 与 Vonjo：骨髓纤维化治疗的口服方案
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Inrebic（菲卓替尼）和 Vonjo（帕克替尼）都是口服药物，被批准用于治疗某些患有骨髓纤维化的成年患者。骨髓纤维化是一种骨髓癌，会破坏人体正常的血细胞生成。Inrebic 是一种 JAK2 抑制剂，适用于中危 - 2 或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化患者，已被证明可减少脾脏体积并缓解与该疾病相关的症状。Vonjo 也是一种 JAK2 抑制剂，其适应症更广泛，包括血小板计数低于每微升 50,000 的患者，为患有严重血小板减少症的患者提供了一种治疗选择，并且同样以减少脾脏体积和缓解症状为目标。在两者之间进行选择时，应在与医疗保健提供者协商后仔细考虑患者的特定风险因素、血小板计数和潜在的药物相互作用。
英瑞博含有活性成分非达替尼，是一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗中度 2 级或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者的药物。临床试验已证明英瑞博在缩小脾脏体积（骨髓纤维化的常见症状）以及改善与该疾病相关的症状方面的疗效。关键的雅加达试验（一项 III 期研究）显示，与接受安慰剂的患者相比，接受非达替尼治疗的患者中有很大比例的人脾脏体积减少了 35% 或更多。
还使用骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）评估了英瑞博在缓解骨髓纤维化症状方面的疗效，这是一种患者报告的结果测量方法。患者报告了诸如腹部不适、左肋下疼痛、早饱、瘙痒、盗汗和骨骼或肌肉疼痛等症状的改善。这些改善在 24 周的时间内得以维持，突出了英瑞博为患有骨髓纤维化的个人提高生活质量的潜力。
沃卓含有活性成分帕克替尼，是另一种在治疗骨髓纤维化方面显示出前景的药物。它专门用于治疗患有血小板减少症（即血小板计数低于 50×10⁹/L）的中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。沃卓的疗效通过 PERSIST-1 和 PERSIST-2 临床试验得以确立。在这些研究中，与包括 JAK1/JAK2 抑制剂芦可替尼在内的最佳可用疗法或 PERSIST-2 中的安慰剂相比，帕克替尼显示出脾脏体积的显著减少。
此外，PERSIST-2 试验还表明，接受帕克替尼治疗的患者中有更高比例的人实现了总症状评分降低 50% 或更多，这是骨髓纤维化相关症状的综合测量指标。这表明沃卓不仅针对骨髓纤维化的身体表现，如脾脏肿大，还提供症状缓解。症状的改善包括腹部不适、肋骨下疼痛、饱胀感、肌肉或骨骼疼痛、盗汗和瘙痒，有助于帕克替尼在管理骨髓纤维化方面的整体益处，特别是对于治疗选择有限的血小板减少症患者。
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