恩西地平治疗白血病效果如何

恩西地平（Enasidenib）是一种针对IDH2基因突变的急性髓性白血病（AML）患者的靶向治疗药物。它通过抑制IDH2酶的活性，减少致癌的2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而帮助缓解病情。以下是恩西地平在治疗白血病方面的效果：

1. 疗效统计：

   • 恩西地平的总有效率为40%左右，其中完全缓解率约为19%。
   • 在一项包含199名患者的临床试验中，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为9.3个月。

2. 针对特定突变的疗效：

   • 对于具有IDH2突变的AML患者，恩西地平能显著改善病情，提高缓解率和生存期。
   • 恩西地平也对具有FLT3突变的AML患者有一定疗效，能够阻止FLT3酶的活性，帮助骨髓细胞分化并消灭白血病细胞。

3. 药物特性：

   • 恩西地平是一种口服药物，使用方便，患者在家中也能轻松接受治疗。
   • 虽然恩西地平的副作用相对较小，常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等，但大多数患者都能耐受，并在医生的指导下进行有效管理。

然而，需要注意的是，恩西地平在中国尚未获批上市。目前，该药物最早于2017年在美国获得FDA的批准，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病。全球其他多个国家如美国、欧盟、日本、加拿大和澳大利亚等也已批准恩西地平上市。中国目前正在积极研发恩西地平的仿制药，并有望在未来几年内实现上市。