恩西地平治疗急性髓系白血病:适应症与剂量
急性髓系白血病(AML)是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病,以骨髓中异常原始细胞及幼稚细胞大量增殖并抑制正常造血为特征。(恩西地平(Enasidenib)作为全球首款IDH2抑制剂,通过特异性抑制突变IDH2酶的活性,降低致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)水平,逆转白血病细胞分化阻滞,为这类患者提供了新的治疗选择。
适应症:恩西地平的适应症严格限定于经FDA批准的检测方法确认存在IDH2突变的R/R AML患者。IDH2突变在AML中的发生率约为8%-19%,其中R140Q和R172K是最常见的突变类型。
剂量方案:恩西地平的推荐剂量为100 mg,每日一次,口服给药,可空腹或与食物同服。剂量调整需根据患者耐受性进行个体化决策:若出现3级或4级血液学毒性(如中性粒细胞减少、血小板减少),首次减量至50 mg每日一次;若仍不耐受,可进一步减量至25 mg每日一次。值得注意的是,恩西地平的半衰期长达7.9天,支持每日一次给药方案,且稳态血浆浓度在治疗29天后达到峰值,蓄积倍数约10倍。
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