康奈非尼/恩考芬尼主要是用来治疗哪些疾病

康奈非尼/恩考芬尼（Encorafenib）是一种针对特定基因突变的高选择性靶向药物，目前主要获批用于治疗以下两类 BRAF V600突变阳性 的恶性肿瘤：

一、已获FDA/NMPA批准的适应症

1. 晚期或转移性黑色素瘤

• 适用条件：

  • 经检测确认存在 BRAF V600E或V600K突变

  • 不可手术切除或已转移的黑色素瘤患者

• 治疗方案：

  • 必须与MEK抑制剂比美替尼（Binimetinib）联用（双靶联合）

  • 临床数据：中位无进展生存期（PFS）达14.9个月，3年生存率43%（COLUMBUS试验）

2. 转移性结直肠癌（mCRC）

• 适用条件：

  • BRAF V600E突变阳性（占结直肠癌的8-15%）

  • 既往接受过至少一种系统治疗（如化疗）失败的患者

• 治疗方案：

  • 需与西妥昔单抗（Cetuximab）联用（抗EGFR单抗）

  • 临床数据：中位总生存期（OS）9.3个月，较化疗提升近1倍（BEACON CRC试验）

二、临床试验中的潜在适应症

以下癌种尚在研究中（未正式获批）：

• 非小细胞肺癌（NSCLC）：BRAF V600E突变患者（Ⅱ期试验显示ORR 42%）

• 甲状腺未分化癌：联合免疫治疗的探索性研究

• 脑胶质瘤：针对BRAF V600E突变亚型

三、关键使用前提

1. 必须进行基因检测：

   • 检测方法：NGS（二代测序）或PCR（需覆盖BRAF V600位点）

   • 仅突变阳性患者有效（野生型BRAF患者无效）

2. 联合用药不可替代：

   • 黑色素瘤需联用MEK抑制剂（防耐药）

   • 结直肠癌需联用抗EGFR药（防旁路激活）

四、老挝卢修斯仿制药的适用性

• 与原研药（Braftovi）成分一致，价格更低

• 相同适应症：可用于上述两类获批疾病

• 需注意：购买时需核实药品批号，避免假药

总结

恩考芬尼目前是 BRAF V600突变黑色素瘤和结直肠癌 的核心靶向药，其疗效已通过全球多中心试验验证。用药前必须通过基因检测筛选获益人群，并严格遵循联合方案。未来有望扩展至更多癌种。

（注：具体用药需由肿瘤专科医生根据患者突变状态和病情制定方案）