Welireg(belzutifan，贝组替凡)片剂中文说明书

以下是 Welireg（belzutifan，贝组替凡）片剂 的中文说明书摘要，基于FDA批准信息及临床试验数据整理，供医疗专业人士参考：

Welireg®（贝组替凡）片剂说明书

核准日期：2021年8月（美国FDA） | 中国上市状态：尚未获批（截至2024年7月）

1. 药品基本信息

• 通用名：贝组替凡（belzutifan）

• 商品名：Welireg

• 剂型：口服片剂（40mg/片）

• 靶点：缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂

2. 适应症

美国FDA批准：

• 治疗von Hippel-Lindau（VHL）综合征相关成年患者的以下肿瘤：

  • 肾细胞癌（RCC）（无需立即手术者）

  • 中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤

  • 胰腺神经内分泌瘤（pNET）

注：非VHL相关的散发性肾癌（如ccRCC）尚未获批，但临床试验中（如联合卡博替尼）。

3. 作用机制

• 选择性抑制HIF-2α：

  • VHL基因缺失/突变导致HIF-2α异常积累，驱动肿瘤生长。

  • 贝组替凡通过结合HIF-2α，阻断下游VEGF、PD-L1等促癌信号通路。

4. 用法用量

• 推荐剂量：120mg（3片×40mg）口服，每日1次，空腹或随餐服用。

• 剂量调整：

  • 贫血（血红蛋白<8g/dL）：暂停给药，恢复后减量至80mg/日。

  • 其他3-4级毒性：暂停至缓解，按需减量或永久停药。

5. 不良反应

6. 禁忌症

• 对贝组替凡或辅料过敏者。

• 妊娠女性（可能导致胎儿畸形，需避孕至停药后1周）。

7. 药物相互作用

• CYP2C19抑制剂（如奥美拉唑）：可能升高贝组替凡血药浓度，需谨慎联用。

• UGT2B17诱导剂（如利福平）：可能降低疗效，避免合用。

8. 特殊人群用药

• 肾功能不全：轻中度无需调整，重度（eGFR<30）慎用。

• 肝功能不全：Child-Pugh B/C级患者数据不足，慎用。

9. 临床疗效数据（关键试验）

LITESPARK-004（VHL相关RCC）：

• ORR：49%（30/61），中位DOR未达到。

• 肿瘤缩小率：92%患者靶病灶缩小。

10. 储存条件

• 20-25℃保存，避免潮湿，原包装防光。

11. 患者须知

• 监测要求：定期检查血常规（贫血）、血氧饱和度（低氧）。

• 漏服处理：若漏服≥4小时，跳过该次剂量，勿补服。

附：中国患者注意事项

• 目前仅可通过境外处方或临床试验获取，需咨询专科医生。

• 联合治疗方案（如+卡博替尼）需严格遵循研究协议。

注：完整说明书请参考美国FDA官方文件或Merck公司提供的产品信息。临床使用需结合患者个体情况，并遵循最新指南。