罗氏「恩曲替尼」在中国获批新适应症，治疗儿童实体瘤

罗氏恩曲替尼（Rozlytrek）在华获批儿童实体瘤新适应症：开启中国儿童精准抗癌新时代

一、关键获批信息

• 获批时间：2023年10月（中国国家药监局NMPA正式批准）

• 新适应症：12岁及以上儿童及青少年NTRK基因融合阳性实体瘤

• 重要意义：
  ✅ 中国首个获批用于儿童实体瘤的NTRK抑制剂
  ✅ 填补婴儿纤维肉瘤等罕见肿瘤靶向治疗空白
  ✅ 无需考虑癌种类型，仅依赖NTRK融合状态

二、儿童患者核心疗效数据

典型获益癌种：

• 婴儿纤维肉瘤（NTRK融合率＞90%）

• 先天性中胚层肾瘤

• 青少年唾液腺癌

三、儿童用药方案

1. 剂量标准

   • ≥12岁且体重≥40kg：成人剂量（600mg/天）

   • ＜40kg儿童：按7mg/kg/天调整（最高600mg）

2. 给药方式

   • 口服胶囊（可打开与软食混合）

   • 空腹或随餐（高脂饮食影响吸收）

3. 疗效监测

   • 每4周评估肿瘤标志物

   • 每8周影像学复查（MRI优先）

四、中国儿童患者治疗现状对比

案例分享：

• 2岁男童（ETV6-NTRK3融合纤维肉瘤）：恩曲替尼治疗8周后肿瘤缩小72%，18个月无进展

五、安全性及管理（儿童专属数据）

常见副作用（发生率≥15%）：

严重风险警示：
⚠️ 生长发育影响：长期用药需监测身高/体重曲线
⚠️ 神经系统毒性：12%患儿出现短暂认知障碍

六、中国落地实施关键点

1. 检测先行

   • 推荐检测：RNA-based NGS（如华大基因"童芯安"儿童肿瘤 panel）

   • 医保覆盖：部分省市将NTRK检测纳入医保（如上海）

2. 费用与援助

   • 定价：约5万元/月（预计2024年进入医保谈判）

   • 慈善项目：罗氏"童乐相助"计划最高减免70%费用

3. 诊疗机构

   • 首批应用医院：

     • 北京儿童医院

     • 上海新华医院

     • 中山大学肿瘤防治中心

七、专家共识建议

1. 用药前必做：

   • 全面基因检测（组织+液体活检）

   • 基线脑MRI（无症状脑转移率约8%）

2. 治疗中监测：

   • 每月心电图（QT间期）

   • 每3个月骨龄评估（生长发育影响）

3. 耐药后策略：

   • NTRK G595R突变：参与Selitrectinib临床试验（国内多家中心开展）

八、社会意义与展望

• 解决痛点：中国每年约5000例儿童实体瘤缺乏靶向药

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