首仿|SEMEDX(司美替尼)老挝获批治疗神经纤维瘤

首仿药SEMEDX（司美替尼）老挝获批治疗神经纤维瘤病（NF1）——患者新选择

1. 关键信息速览

• 药物名称：SEMEDX（司美替尼仿制药）

• 生产厂商：老挝大熊制药（Daewoong Pharma）

• 获批适应症：1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）（≥2岁儿童及成人）

• 剂型规格：10mg/25mg胶囊

• 上市时间：2024年（具体日期待官方确认）

• 价格优势：预计为原研药（Koselugo®）的30%-50%

2. SEMEDX vs 原研药（Koselugo®）对比

3. 老挝获批的临床意义

• 提高可及性：为无法负担原研药的患者提供经济替代方案。

• 缩短等待时间：中国未获批成人适应症前，部分患者或选择老挝版。

• 质量监管关键点：需确认是否符合 WHO-GMP标准 及老挝药监局审批数据。

4. 用药注意事项

• 适用人群：

  • NF1基因确诊且伴有症状性PN（需MRI证实）。

  • 儿童用药需严格按体表面积计算剂量（25mg/m²，每日2次）。

• 副作用管理：

  • 常见腹泻、皮疹，需备止泻药（如洛哌丁胺）和皮肤护理产品。

  • 定期监测心脏功能（LVEF）和肝功能。

5. 如何合法获取SEMEDX？

1. 老挝本地购买：持处方至 老挝卫生部认证药房（如万象、琅勃拉邦）。

2. 跨境医疗渠道：

   • 通过 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区 申请“带药出境”（需中国医生评估）。

   • 选择合规中介（查验药品注册批文及冷链运输资质）。

3. 警惕风险：

   • 避免非正规代购，防止假药（核查包装批号、厂家信息）。

6. 中国患者的替代选择

• 原研药医保覆盖：

  • 中国已批准儿童适应症，医保后自付约1万-3万元/月。

• 成人适应症进展：阿斯利康正在中国申报，获批后有望同步入医保。

7. 专家提示

“仿制药需严格验证质量，建议优先选择原研药或通过合法渠道获取SEMEDX，用药前必须经NF1专科医生评估。”
——罕见病诊疗协作网专家

总结

老挝版SEMEDX的上市为NF1患者提供了更经济的治疗选择，但需 重点核查药品资质，确保疗效与安全性。中国患者可关注国内医保政策及成人适应症审批进展，权衡用药途径。