骨髓纤维化伴中重度贫血药物Omjjara(莫洛替尼)在欧盟获批

莫洛替尼（Momelotinib，商品名：Ojjaara） 已在 欧盟（EU） 获得批准，用于治疗 骨髓纤维化（MF）伴中重度贫血 的成年患者。以下是关于这一批准的相关信息及其重要意义的详细介绍：

1. 批准背景

• 适应症：

  • 莫洛替尼被批准用于治疗 中危或高危骨髓纤维化伴中重度贫血的成年患者，包括：

    1. 原发性骨髓纤维化（PMF）。

    2. 继发性骨髓纤维化：

       • 真性红细胞增多症后骨髓纤维化（post-PV MF）。

       • 原发性血小板增多症后骨髓纤维化（post-ET MF）。

• 批准时间：

  • 莫洛替尼于 2023年 在欧盟获得批准。

2. 作用机制

莫洛替尼是一种 双重抑制剂，具有以下作用机制：

1. JAK1/JAK2抑制：

   • 通过抑制JAK-STAT信号通路，减少炎症因子释放，缓解脾肿大和全身症状（如疲劳、盗汗、骨痛）。

2. ACVR1抑制：

   • 通过抑制ACVR1，降低铁调素（hepcidin）水平，改善铁代谢，从而缓解贫血。

3. 临床试验数据

莫洛替尼的批准基于以下关键临床试验数据：

MOMENTUM试验

• 改善贫血：

  • 莫洛替尼显著提高了患者的血红蛋白水平，减少了输血需求。

• 缓解症状：

  • 有效缩小了脾脏体积，缓解了脾肿大相关的症状（如腹胀、早饱感）。

  • 显著改善了全身症状，如疲劳、盗汗和骨痛。

SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2试验

• 进一步验证了莫洛替尼在改善贫血和缓解症状方面的疗效。

4. 重要意义

1. 填补治疗空白：

   • 莫洛替尼是首个且唯一专门针对骨髓纤维化伴中重度贫血的药物，为这一患者群体提供了新的治疗选择。

2. 改善生活质量：

   • 通过改善贫血和缓解症状，显著提高了患者的生活质量。

3. 延长生存期：

   • 临床试验数据显示，莫洛替尼可能延长患者的生存期。

5. 用法用量

• 推荐剂量：每日一次，每次200 mg，口服。

• 服用方式：空腹或随餐服用。

• 疗程：持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

6. 副作用及管理

常见副作用

• 腹泻、恶心、呕吐。

• 头晕、头痛。

• 血小板减少、贫血（短暂性）。

严重副作用

• 感染风险增加（如细菌、病毒或真菌感染）。

• 出血风险增加。

• 肝功能异常。

处理方法

• 常见副作用可通过调整饮食、休息或对症治疗缓解。

• 严重副作用需立即停药并就医，医生可能会调整剂量或暂停用药。

7. 总结

莫洛替尼（Momelotinib，Ojjaara）在欧盟的批准是骨髓纤维化治疗领域的重要里程碑，特别是对于合并中重度贫血的患者。其独特的作用机制和显著的临床疗效使其成为这一患者群体的重要治疗选择。