OJJAARA-MOMELOTINIB-莫洛替尼

Ojjaara（Momelotinib，莫洛替尼） 是一种针对 骨髓纤维化（MF）伴贫血 的创新药物，于2023年获得美国FDA批准，成为首个且唯一专门针对这一患者群体的治疗药物。以下是关于 Ojjaara（莫洛替尼） 的详细介绍，包括其适应症、作用机制、用法用量、副作用及注意事项等内容。

1. 药品名称

• 通用名：莫洛替尼（Momelotinib）

• 商品名：Ojjaara

• 类别：JAK1/JAK2抑制剂，ACVR1抑制剂

2. 适应症

Ojjaara（莫洛替尼）被批准用于治疗 中危或高危骨髓纤维化（MF）伴贫血的成年患者，包括：

1. 原发性骨髓纤维化（PMF）。

2. 继发性骨髓纤维化：

   • 真性红细胞增多症后骨髓纤维化（post-PV MF）。

   • 原发性血小板增多症后骨髓纤维化（post-ET MF）。

3. 作用机制

莫洛替尼是一种 双重抑制剂，具有以下作用机制：

1. JAK1/JAK2抑制：

   • 通过抑制JAK-STAT信号通路，减少炎症因子释放，缓解脾肿大和全身症状（如疲劳、盗汗、骨痛）。

2. ACVR1抑制：

   • 通过抑制ACVR1，降低铁调素（hepcidin）水平，改善铁代谢，从而缓解贫血。

4. 用法用量

• 推荐剂量：每日一次，每次200 mg，口服。

• 服用方式：空腹或随餐服用。

• 疗程：持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

5. 副作用

常见副作用

• 腹泻、恶心、呕吐。

• 头晕、头痛。

• 血小板减少、贫血（短暂性）。

严重副作用

• 感染风险增加（如细菌、病毒或真菌感染）。

• 出血风险增加。

• 肝功能异常。

6. 副作用管理

1. 常见副作用：

   • 腹泻、恶心等可通过调整饮食或对症治疗缓解。

   • 头晕或头痛需避免突然起身，必要时服用止痛药。

2. 严重副作用：

   • 如果出现感染症状（如发热、咳嗽）、异常出血或黄疸，需立即停药并就医。

   • 医生可能会调整剂量或暂停用药。

7. 注意事项

1. 感染风险：

   • 服药期间可能增加感染风险，需密切监测感染症状（如发热、咳嗽）。

2. 出血风险：

   • 血小板减少可能增加出血风险，需定期监测血小板计数。

3. 肝功能监测：

   • 定期检查肝功能（如ALT、AST），出现黄疸或肝功能异常时需停药并就医。

4. 药物相互作用：

   • 避免与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）合用。

   • 避免与可能延长QT间期的药物合用。

5. 特殊人群：

   • 肝功能不全患者需谨慎使用，并密切监测。

   • 儿童和青少年患者的安全性和有效性尚未明确。

8. 重要意义

1. 填补治疗空白：

   • Ojjaara（莫洛替尼）是首个且唯一专门针对骨髓纤维化伴贫血的药物，为这一患者群体提供了新的治疗选择。

2. 改善生活质量：

   • 通过改善贫血和缓解症状，显著提高了患者的生活质量。

3. 延长生存期：

   • 临床试验数据显示，莫洛替尼可能延长患者的生存期。

9. 总结

Ojjaara（莫洛替尼）是一种针对骨髓纤维化伴贫血的创新药物，具有改善贫血、缓解症状和延长生存期的多重疗效。其独特的作用机制和显著的临床疗效使其成为这一患者群体的重要治疗选择。