奥贝胆酸曾是重磅肝病药物

奥贝胆酸（Obeticholic Acid，商品名：Ocaliva）是一种可口服的法尼醇X受体（FXR）激动剂。FXR参与维持内源活性物质的稳态，并参与多个病理过程，包括负调控胆汁酸合成、调控胆汁酸外排、调控脂代谢和糖代谢。

　　临床应用与批准情况

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）

　　2016年5月，奥贝胆酸被美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）无反应或不耐受的PBC患者。这是20年来唯一获批用于治疗原发性胆汁性肝硬化的重磅药物。

　　2016年12月，奥贝胆酸获得欧洲药品管理局（EMA）附条件批准上市，成为欧洲市场首个PBC二线治疗药物。

　　非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

　　尽管奥贝胆酸在NASH领域的研究尚未取得最终批准，但其在2015年被FDA授予了“治疗MASH（非酒精性脂肪肝炎）肝纤维化”适应症的突破性疗法认定，显示了其在这一领域的巨大潜力。

　　市场与销售情况

　　奥贝胆酸自获批上市以来，市场表现强劲。尽管药物容易引发严重的瘙痒症状，且较高剂量可能导致晚期肝病患者和肝硬化患者出现肝功能恶化，2018年FDA还给出了“黑框警告”，但这并未影响其市场增长。

　　PBC是一种肝脏胆管发炎并逐渐被破坏的自身免疫性疾病，会导致炎症、瘢痕形成和肝硬化，并增加患肝癌的风险。数据显示，PBC的全球年发病率估计为每十万人口中1.76例，而患病率则为每十万人口中14.6例。该疾病主要影响女性群体，且发病率随着年龄的增长而上升。

　　奥贝胆酸作为一种重要的肝病治疗药物，在PBC领域取得了显著的临床疗效和市场成功。尽管在NASH领域的研究尚未取得最终批准，但其在该领域的巨大潜力不容忽视。